Генна терапия коригира „грешки” в ДНК на пациентите

Заболяване, което лишава децата от способността да ходят и да говорят, е било лекувано успешно с помощта на новаторска генна терапия, която коригира „грешки” в тяхната ДНК, съобщи Би Би Си.

Трите деца, които са се подложили на терапията, сега ходят на детска градина.

Друго изследване показа, че сходна терапия обръща в обратна посока развитието на тежко генетично заболяване, което засяга имунната система.

Двете заболявания са причинени от „грешки” в генетичния код на пациентите.
Бебетата, засегнати от метахроматична левкодистрофия, изглеждат здрави, но развитието им на 1-2-годишна възраст е силно повлияно от мозъчно увреждане. Синдромът на Уискот-Олдрич води до увреждания на имунната система. Те правят пациентите по-уязвими към инфекции и ракови болести.

Технологията, разработена от изследователи от научния институт „Сан Рафаеле” в Милано, Италия, ползва генномодифициран вирус, за да коригира увредените генни мутации у пациентите. Стволови клетки от костния мозък на пациента са
отнети, а след това е използван вирус, за да ги „зарази” с участъци от ДНК, които съдържат коригиращите инструкции. Впоследствие стволовите клетки са върнати обратно у пациента.

Три деца от семейства с история на метахроматична левкодистрофия са били подбрани за терапията, преди да е налице влошаване на мозъчните им функции.

„Резултатите са многообещаващи - състоянието на децата е много добро, те водят нормален живот и посещават детска градина, докато братята и сестрите им не могат да говорят, заяви д-р Алесандра Бифи от екипа. За нас това е нова ера”.

Тя все пак предупреди, че повечето терапии имат странични ефекти и че състоянието на тези пациенти трябва да бъде следено по-дълго, но данните сочат, че методът на лечение е сигурен.

В рамките на другото изследване симптоми като повтарящи се инфекции и екземи са били намалени у трима пациенти, подложили се на генна терапия. Тя е приложена срещу дефицит на аденозин деаминаза, който също води до проблеми с имунната система.

Три години след началото на клиничните изпитания резултатите от лечението на първите шестима пациенти са много окуражителни, увери проф. Луиджи Налдини от института.

Резултатите от двете изследвания са публикувани в сп. „Сайънс”, допълва БТА.